Una prometedora terapia génica para la artrosis

Imaginen una terapia capaz de mantener las articulaciones de una persona anciana tan lozanas como las de una adulta joven. Y que, en caso de lesión accidental, evite que el cartílago se degrade como ocurre a menudo en personas que desarrollan artrosis tras sufrir roturas de ligamentos o lesiones de menisco. ¿Imposible? El genetista Brendan Lee, de la Escuela de Medicina Baylor de Houston (Texas, EE.UU.) no cree que sea imposible. Ha desarrollado una terapia que consigue estos efectos en ratones y tiene planes para extenderla en el futuro a personas para tratar la artrosis.

La esperanza de Brendan Lee se basa en la lubricina (también llamada proteoglicano 4, o PRG4). Se trata de una proteína que tiene una acción lubricante y que se encuentra en la superficie de los cartílagos y en el líquido sinovial (el líquido que baña las articulaciones). Las personas que no tienen capacidad de segregar lubricina a causa de una rara enfermedad genética sufren artrosis desde la infancia. De modo que Lee se preguntó: si la falta de lubricina causa artrosis, ¿podría un suplemento de lubricina mejorar el tratamiento de la artrosis?

Para contestar a esta pregunta, Lee y su equipo realizaron una serie de experimentos con un tipo ratones que sufren una forma de artrosis similar ala humana. Les administraron una terapia génica, que consistió en inyectar el gen de la lubricina en las articulaciones para que sus propias células produjeran más cantidad dela proteína. Observaron que, a medida que los ratones envejecían, sus articulaciones se mantenían tan sanas como en animales jóvenes. Observaron también que los ratones que tenían lesiones traumáticas en las articulaciones no desarrollaban artrosis. No observaron ningún efecto secundario perjudicial del tratamiento, lo cual es importante de cara a extenderlo en el futuro a personas. Y descubrieron que la lubricina no sólo tiene una acción lubricante sino que además previene el deterioro del cartílago en la articulación. En resumen, demostraron que la lubricina previene la artrosis en ratones y descubrieron cómo lo hace.

Intrigado por estos resultados, me puse en contacto con Brendan Lee.

  • ¿Tienen planes para ensayar el tratamiento con lubricina en personas? -le pregunté.
  • Primero queremos probarlo en una especie animal más grande. Lo probaremos en caballos porque tienen una forma de artrosis similar ala humana. Si funciona en caballos, el próximo paso será ensayarlo en personas.
  • ¿Qué pacientes serán candidatos a recibir este tratamiento?
  • Puede ser útil cuando la enfermedad aún no está muy avanzada y queda cartílago para preservar. Probablemente esta terapia evitará la pérdida de cartílago pero no regenerará el cartílago que ya se haya perdido.
  • ¿Cómo seleccionará a los primeros pacientes a los que ofrecerá la terapia?
  • Primero nos centraremos en personas que hayan sufrido lesiones traumáticas. Si es eficaz en estas personas, se podría valorar para casos de artrosis asociada a la edad.

Finalmente discutimos sobre cuál sería la mejor estrategia para aumentar la cantidad de lubricina en las articulaciones. Una posibilidad es la terapia génica que Brendan Lee y su equipo han ensayado con éxito en ratones. Pero también cabe la opción de administrar directamente la lubricina como fármaco.

  • Las dos estrategias merecen ser exploradas –dijo el investigador-. Pero cuando se administra directamente una proteína, su eficacia puede verse limitada por la corta vida media que tiene la proteína en el organismo. En cambio, la terapia génica tiene las ventajas de que se puede administrar directamente en la articulación donde deberá actuar y de que consigue un nivel elevado de producción de la proteína a largo plazo. En nuestros experimentos, una única inyección en la articulación bastó para que los ratones produjeran lubricina durante toda la vida.

Los resultados de su investigación se han presentado el 13 de marzo en Science Translational Medicine, revista científica especializada en investigaciones biomédicas que tienen altas probabilidades de beneficiar a los pacientes a corto o medio plazo. Según Katrina Kelner, directora de la revista, la lubricina “puede ser la base de una nueva terapia para la artrosis que cambie el curso de la enfermedad”.

Josep Corbella (Periodista científico de La Vanguardia)

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